Medicamentul denumit Luxturna, produs de Spark Therapeutics, întruneşte criteriile pentru a fi aprobat de comitet. Conform Gizmodo, în cadrul unui studiu cheie, dintre cei 21 de pacienţi cu orbire ereditară cunoscută cu denumirea de amauroza congenitală Leber -LCA – (boala congenitală declanşată de mutaţia genei RPE65), vederea a 11 pacienţi s-a îmbunătăţit, scrie doctorulzilei.ro.

În plus, 93% dintre participanţi au resimţit cel puţin o mică îmbunătăţire. Rezultatele au fost măsurate prin intermediul abilităţii acestora de a naviga printre obstacole atunci când luminozitatea era scăzută. Terapia funcţionează prin transmiterea unei copii corecte a genei RP65 către celulele retinei, fapt ce restabileşte abilitatea persoanei de producere a enzimei deficitare care provoacă afecţiunea.

Alte Articole

Dana Nălbaru este bucuroasă că a făcut asta cu mâna ei: ...

Radonul, gazul radioactiv descoperit în şcolile din România, ...

Experții în oncologie ne spun ce trebuie să mâncăm și să ...

Compania nu a prezentat până în acest moment care va fi costul pentru terapie, însă specialiştii sugerează că ar putea ajunge la sute de mii de dolari.

Citeşte şi Obiceiurile tale zilnice îţi pot afecta iremediabil vederea