Un băiat de 3 ani s-a vindecat de cancer hepatic cu metastaze prin terapia CAR T, o tehnică de imunoterapie care presupune prelevarea celulelor imunitare ale unui pacient și modificarea lor genetică pentru a le transforma în prădători puternici care vânează cancerul, scrie Digi24. O poveste reală și inspirațională de succes, care implică un pacient în vârstă de trei ani, arată că oamenii de știință fac progrese mari cu terapia CAR T și împotriva tumorilor solide, cu rezultate ce pot salva vieți.
Într-un raport publicat în The New England Journal of Medicine, cercetătorii documentează un caz de regresie completă a hepatoblastomului, o formă de cancer hepatic malign, la un băiat de 3 ani, după un tratament cu celule CAR T.
Citește și: Pensionarii români ar putea beneficia de scutece compensate cu 80%
„Acest caz demonstrează că un răspuns complet și durabil într-o tumoră solidă rezistentă la chimioterapie poate fi obținut în întregime în regim ambulatoriu, fără toxicitate sistemică”, afirmă principalul autor, oncologul pediatru David Steffin de la Baylor College of Medicine din Houston, Texas.
Când băiatul a fost diagnosticat inițial, acesta avea o masă tumorală în lobul stâng al ficatului, care măsura 11,2 cmX9,6 cmX7,1 cm.
Cancerul metastazase la plămâni, existând indicii că se răspândise și la oase.
Băiatul a urmat trei runde de chimioterapie și i s-a extirpat chirurgical tumora hepatică primară, alături de două intervenții chirurgicale pentru îndepărtarea cancerului extins la plămâni.
În ciuda intervențiilor, cancerul a revenit rapid, o nouă tumoră apărând la nivelul plămânilor. După această recidivă, băiatul a fost inclus în studiul CARE, primul test pe oameni al unei forme experimentale de terapie cu celule CAR T.
Băiatul a primit două doze din tratamentul experimental GPC3-CAR, realizat din propriile sale celule T, dar modificate genetic pentru a recunoaște glipican-3 (GPC3), o proteină puternic exprimată în cancerele hepatice. De asemenea, cercetătorii au modificat terapia pentru a include gene care să exprime proteinele imunitare interleukina–15 și interleukina–21, cu scopul de a spori longevitatea și capacitatea celulelor CAR T de a distruge tumorile, pe baza dovezilor anterioare obținute din modele preclinice.
Pacientul a făcut două perfuzii cu tratamentul GPC3-CAR. După prima perfuzie, el a prezentat un răspuns parțial, indicat de tomografiile computerizate de scăderea nivelului unei proteine numite alfa-fetoproteină din sânge, care este un indicator al activității tumorale.
Citește și: Ce se schimbă în corpul uman după 50 de ani și de ce unele organe îmbătrânesc mai repede
Opt săptămâni mai târziu, acesta a primit a doua doză din terapie, iar analizele de monitorizare nu au mai arătat niciun semn rămas al bolii, în afară de câteva cicatrici reziduale.
După 12 luni, băiatul continua să fie în remisie, un rezultat și o întorsătură incredibilă pentru pacient și familia sa, având în vedere severitatea bolii dinaintea participării la studiu.
„Acest studiu oferă dovezi că aceste celule CAR T inedite pot fi o modalitate sigură și eficientă pentru hepatoblastom și subliniază necesitatea unor evaluări ulterioare la pacienții cu tumori solide GPC3+”, spune coautorul lucrării, oncologul pediatru Andras Heczey de la Seattle Children’s Hospital și University of Washington.